Fachpressemitteilung - 09.11.2010
Baxter initiiert Langzeitstudie zur Hämophilie-Therapie
Unterschleißheim, 09. November 2010 – In Deutschland mangelt es
an repräsentativen Langzeitdaten zum Behandlungserfolg von
Hämophilie-A-Patienten. Bisher veröffentlichte Studien befassten sich fast
ausschließlich mit der Wirksamkeit oder Sicherheit der eingesetzten
Faktor-VIII-Therapie. Um diese Lücke zu schließen, hat das Unternehmen Baxter
die Versorgungsforschungsstudie AHEAD initiiert. Die Langzeitstudie startete
Mitte 2010 und soll bereits ab 2011 ein kontinuierliches verlässliches Bild der
Versorgungssituation von Hämophilie-A-Patienten in Deutschland liefern. Auf dem
Hamburger Hämophilie Symposion am 12. und 13. November 2010 wird erstmals ein
Poster der AHEAD-Studie vorgestellt.
AHEAD steht für ADVATE in Haemophilia A Outcome Database. Wie der Name sagt, bezieht
sich die Studie auf Patienten, die im Rahmen ihrer ärztlich verordneten
Hämophilie-A-Behandlung bereits das rekombinante Faktor-VIII-Präparat ADVATE
erhalten. Die Studienziele sind Erfassen und Vergleichen der Langzeitergebnisse
maßgeblicher Parameter wie Gelenkstatus, krankheitsbedingte Fehltage von Schule
oder Arbeit, Lebensqualität, Faktor-Verbrauch, Wirksamkeit und Sicherheit.
Randomisierte, kontrollierte klinische Studien lassen relevante Fragen teils
unbeantwortet. Entscheidende Parameter für die Versorgung wie
Langzeitbehandlungsergebnisse werden nicht dokumentiert. Das ausgewählte
Patientenkollektiv sowie die kontrollierte Situation erschweren die
Übertragbarkeit auf den Alltag. Zudem sind die Patientenzahlen oft zu gering, um
auch für seltene Parameter verlässliche statistische Daten zu liefern. Bei
seltenen chronischen Erkrankungen wie Hämophilie A, die einer kostenintensiven
Langzeittherapie bedürfen, fällt dieses Manko besonders ins Gewicht.
Das Unternehmen Baxter engagiert sich seit langem in der Erforschung und
Entwicklung von Hämophilie-Therapien und hat mit AHEAD eine prospektive, nicht-interventionelle
Multicenterstudie initiiert, die systematisch die Versorgungsrealität von
Hämophilie-A-Patienten im Alltag untersucht. Wissenschaftlich geleitet wird die
AHEAD-Studie von einem Gremium renommierter Experten unter dem Vorsitz von Prof.
Johannes Oldenburg, Direktor des Instituts für Experimentelle Hämatologie und
Transfusionsmedizin am Bonner Universitätsklinikum.
Die AHEAD-Studie umfasst rund 30 Hämophilie-Zentren in ganz Deutschland.
Innerhalb von zwei Jahren sollen bis zu 500 Patienten mit mittelschwerer oder
schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Restaktivität < 5 %) einbezogen werden, die
bereits ADVATE im Rahmen des vom behandelnden Arzt empfohlenen
Behandlungsregimes erhalten. Als Beobachtungszeit pro Patient sind vier Jahre
vorgesehen. Neben der Dokumentation von Basisdaten wie Gelenkstatus,
Gelenkoperationen und krankheitsbedingter Fehltage von Schule oder Arbeit wird
es auch eine erweiterte Dokumentation geben, die spezifische Parameter wie den
Pettersson- und den Gilbert-Score erfasst. Spezielle Fragestellungen einzelner
Zentren können in der modularen Dokumentation berücksichtigt werden. Regelmäßige
Zwischenberichte halten die Zentren über den Verlauf der beobachteten und in die
Studie eingeschlossenen Patienten auf dem Laufenden.
Bereits im Dezember 2009 hat die Ethikkommission der Universität Bonn der
Durchführung von AHEAD zugestimmt. Die Studie begann im Juni 2010 mit der
Aufnahme des ersten Patienten; erste Zwischenergebnisse sollen ab Mitte 2011
vorliegen. Auf dem diesjährigen Hamburger Hämophilie Symposion am 12. und 13.
November wird erstmals ein Poster der AHEAD-Studie vorgestellt.
Über Hämophilie A
Hämophilie ist eine seltene Blutgerinnungsstörung, die vorwiegend Männer
betrifft. Menschen mit Hämophilie können einen für eine wirksame Blutgerinnung
notwendigen Gerinnungsfaktor nicht oder nicht in ausreichender Menge bilden. Die
zwei häufigsten Formen der Hämophilie sind die Formen A und B. Bei Patienten mit
Hämophilie A ist der Gerinnungsfaktor VIII nicht in ausreichender Menge
vorhanden oder fehlt vollständig. Patienten mit Hämophilie B verfügen über keine
ausreichende Menge des Gerinnungsfaktors IX. Ohne einen ausreichend hohen
Spiegel an Faktor VIII können spontane, unkontrollierte innere Blutungen
auftreten, die mit Schmerzen, Beeinträchtigungen und Schädigungen zumeist in den
Gelenken verbunden sein können. Unbehandelt kann die schwere Hämophilie A die
Lebenserwartung der Patienten drastisch verringern.1 Hämophilie ist zumeist
erblich bedingt. Bei rund 30 Prozent der Fälle ist sie allerdings vorher noch
nicht in der Familie aufgetreten, sondern durch Spontanmutationen ausgelöst
worden.1 Nach Angaben des Weltverbandes für Hämophilie leiden
weltweit über 400.000 Menschen an Hämophilie.2
Über ADVATE
ADVATE ist ein Faktor-VIII-Präparat in voller Moleküllänge, das biotechnologisch
hergestellt wird. Dabei wird während der Zellkultivierung und Endformulierung
auf jegliche Zusätze von menschlichen und tierischen Plasmaproteinen verzichtet.
So wird das potentielle Risiko von Infektionen mit unbekannten Pathogenen in
Verbindung mit plasmabasierten Komponenten eliminiert. Seit der ersten Zulassung
von ADVATE vor sieben Jahren wurden mehr als 7,5 Milliarden Internationale
Einheiten (International Units, I.U.) vertrieben. ADVATE ist damit die führende
Hämophilie-Therapie weltweit.
ADVATE 250 I.E./500 I.E./1000 I.E./1500 I.E./2000 I.E./3000 I.E. (Octocog alfa,
rekombinanter Gerinnungsfaktor VIII); siehe u. a.: http://www.baxter.de/downloads/fachinformation/advate_1000_ie.pdf
Referenzen
1. Frequently Asked Questions About Hemophilia. World Federation of Hemophilia.
Zugriff am: 02 November 2010; Verfügbar unter: http://www.wfh.org/2/1/1_1_1_FAQ.htm.
2. What is Hemophilia? World Federation of Hemophilia. Zugriff am: 02. November
2010 Verfügbar unter: www.wfh.org/2/1/1_1_Hemophilia.htm
Über Baxter
Baxter entwickelt, produziert und vertreibt Produkte, die das Leben von Menschen
mit Hämophilie, Immunerkrankungen, Infektionskrankheiten, Nierenerkrankungen,
Traumata und anderen chronischen und akuten Erkrankungen erhalten und bewahren.
Als global agierendes Unternehmen der Gesundheitsbranche mit einem breiten
Leistungsspektrum, verfügt Baxter über spezielles Fachwissen in den Bereichen
Medizinprodukte, Pharmazeutika und Biotechnologie und entwickelt auf der Basis
dieser einzigartigen Kombination neue Produkte für eine weltweit bessere
Patientenversorgung.
Weitere Informationen finden Sie unter www.baxter.de.
